罕见病药品地夫可特从天竺综保区发出，为小患者带去希望
5月13日，罕见病DMD（杜氏肌营养不良）临床急需药品临时进口交接暨我国内地首方开具仪式在北京协和医院举行。首都机场临空经济区管委会副主任王卿出席。
从天竺综保区发出的地夫可特在多方见证下顺利交接。
北京协和医院罕见病联合门诊医生为患者开出地夫可特处方。
从天竺综保区发出的336盒地夫可特在北京协和医院完成交接，并在罕见病联合门诊为患者开出处方。“感谢国家的好政策！现在有了更好的选择，我们一家人都觉得治疗有了希望。”患儿家属表示。
杜氏肌营养不良是一种遗传性神经肌肉病，也是最常见的进行性肌营养不良。患者通常在5岁前发病，不经治疗，多数患者将在20岁左右因呼吸或心力衰竭死亡。
为解决我国杜氏肌营养不良患者的用药需求，北京协和医院按照临床急需药品的相关要求，向国家药品监督管理局提出临时进口地夫可特片，并在北京协和医院定点用于杜氏肌营养不良患者的申请。经多部门共同努力，项目仅用62个工作日即获批准并实现临床应用。
地夫可特从天竺综保区发出。
报关、药检、出库、装车……综保区（北京）国际医药分拨中心有限公司工作人员紧张忙碌，将地夫可特运抵北京协和医院。
“这款药品我们盼望已久，让罕见病患者实现了‘有药可治’。相较其他糖皮质激素类药物，其优势在于对患者疾病所处阶段无限制，适用人群更加广泛，体重增加等不良反应的发生率更低，整体治疗效果更为显著。”北京协和医院院长张抒扬表示。
北京市首个罕见病专属诊所开诊。（资料图）
今年以来，首都机场临空经济区管委会会同医疗机构、监管部门、园区医药贸易企业密切协作，于2月22日完成了首单罕见病药品备货，2月29日与中国罕见病联盟签署了战略合作协议，3月16日北京市首个罕见病专属诊所开诊，4月11日全球首款治疗儿童软骨发育不全罕见病药品顺利交付到患者手中。此次罕见病药品地夫可特从天竺综保区发出，并在北京协和医院顺利完成交接。
“首都机场临空经济区管委会将加强与北京药监、北京海关等监管部门配合，为解决罕见病药品在中国的可及性、可负担性问题开展更多的创新实践。”首都机场临空经济区管委会副主任王卿表示。
来源：北京顺义
作者：康迎节
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